Велика Британија стана првата во светот која одобри генска терапија за лекување на српеста анемија и друг вид на наследно нарушување на крвта кај пациенти на возраст од 12 и повеќе години, објави британското медицинско регулаторно тело.
Касгеви е првиот лиценциран лек кој користи алатка за уредување гени CRISPR, кој на своите пронаоѓачи им ја донесе Нобеловата награда во 2020 година, објави Регулаторната агенција за лекови и здравствени производи на Велика Британија (MHRA).
„И српеста анемија и бета-таласемија се болни, доживотни состојби“
Српеста анемија и бета-таласемија се генетски состојби предизвикани од грешки во гените за хемоглобинот, кој црвените крвни зрнца го користат за да носат кислород низ телото.
„И српеста анемија и бета-таласемија се болни, доживотни состојби кои можат да бидат фатални во некои случаи“, рече привремениот директор на MHRA Џулијан Бич во соопштението.
Во клиничките испитувања, беше откриено дека Касгеви го враќа здравото производство на хемоглобин кај пациенти со српеста анемија зависна од трансфузија и бета-таласемија кои учествувале во испитувањата, ублажувајќи ги симптомите на болеста, додаде Бич.
„Се надевам дека ова е прва од многуте апликации на оваа технологија“
MHRA рече дека не биле идентификувани значајни безбедносни проблеми за време на испитувањето, додавајќи дека внимателно ја следи безбедноста на лекот.
Лекот се администрира со земање матични клетки од коскената срцевина на пациентот и уредување на гените во клетките во лабораторија, при што модифицираните клетки потоа се враќаат на пациентот по процедурата за подготовка на коскената срцевина.
Компаниите со седиште во САД Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics го поздравија одобрението во посебна изјава.
„Се надевам дека ова е прва од многуте апликации на оваа технологија која ја доби Нобеловата награда за доброто на пациентите со сериозни болести“, рече извршниот директор на CRISPR, Самарт Кулкарни.